- AKANTIOR (polihexanide) est le premier et seul médicament destiné au traitement de la kératite à acanthamoeba, une infection oculaire rare et grave qui entraîne souvent la cécité et la perte de l’œil
- L’autorisation de mise sur le marché est basée sur l’efficacité absolue établie dans l’essai de phase III ODAK et la comparaison avec des données de contrôle historiques. 85 % des patients ayant reçu AKANTIOR ont été guéris, 7 % seulement ayant nécessité une greffe de cornée thérapeutique et aucun n’ayant eu besoin d’une greffe de cornée optique
- Avanzanite s’engage à collaborer avec les autorités sanitaires locales pour garantir l’accès à AKANTIOR dans 26 pays européens pour les patients éligibles
- Cette autorisation constitue un pas de géant dans la stratégie d’Avanzanite visant à se développer en Europe, à élargir son portefeuille et à poursuivre son ambition en tant qu’entreprise mondiale spécialisée dans les maladies rares
AMSTERDAM--(BUSINESS WIRE)--Avanzanite Bioscience B.V., une société pharmaceutique spécialisée en phase de commercialisation axée sur la mise sur le marché de nouveaux médicaments pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) avait accordé une autorisation de mise sur le marché à AKANTIOR® (polihexanide) pour le traitement de la kératite à acanthamoeba (AK) chez les adultes et les enfants à partir de l’âge de 12 ans. L’approbation formelle de la CE fait suite à l’avis positif précédemment rapporté du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi qu’à la recommandation positive ultérieure du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’EMA. Après plus de 16 ans de recherche et développement (R&D), AKANTIOR est le premier et seul médicament autorisé pour le traitement de l’AK au niveau mondial.
« Nos études ont montré qu’AKANTIOR, lorsqu’il est utilisé en monothérapie avec le protocole d’administration du traitement établi pour l’essai, permet d’obtenir des taux de guérison médicale de plus de 85 %. En tant que premier médicament autorisé, je m’attends à ce qu’il devienne le standard pour cette maladie grave », déclare John Dart, chercheur principal de l’essai pivot de phase III ODAK et professeur au Moorfields Eye Hospital et au University College London Institute of Ophthalmology. « On peut s’attendre à ce qu’AKANTIOR améliore le taux de guérison sans chirurgie, en réduisant à la fois les taux élevés de morbidité, principalement l’anxiété, la douleur, le temps d’arrêt des activités normales, le temps de guérison et les taux de cécité associés aux thérapies combinées actuelles non homologuées, souvent composées. »
En mars 2024, les résultats de l’essai de phase III de 135 patients sur le médicament orphelin pour la kératite à acanthamoeba (ODAK) ont été publiés dans la revue Ophthalmology, démontrant l’efficacité et l’innocuité absolues d’AKANTIOR. L’essai a montré que 84,8 % des patients traités par AKANTIOR étaient guéris. En outre, 66,7 % des patients traités avec AKANTIOR ont bénéficié d’une restauration complète de la vision, et aucun patient n’a eu recours à une greffe de cornée optique. Seuls 7,5 % des patients traités par AKANTIOR ont eu besoin d’une greffe de cornée thérapeutique.
« En tant que personne souffrant de kératite à acanthamoeba (AK), je suis optimiste quant à l’impact significatif et positif d’AKANTIOR sur les patients atteints d’AK », déclare Juliette Vila Sinclair Spence, défenseur des patients atteints de maladies rares, et présidente et fondatrice de l’AK Eye Foundation, la première fondation mondiale consacrée exclusivement à cette maladie. « Lorsqu’on m’a diagnostiqué une AK, il n’existait pas de médicaments autorisés ou de protocoles de traitement standardisés comme AKANTIOR. J’ai dû me contenter de diverses gouttes oculaires composées ou non homologuées, sans protocole validé. Cette approbation a ravivé ma passion et mon engagement à sensibiliser le public à cette maladie oculaire rare. »
La kératite à acanthamoeba (AK) est une infection parasitaire rare, grave et progressive de la cornée causée par Acanthamoeba, une amibe vivant en liberté. Une intervention médicale urgente est nécessaire, car la maladie entraîne la cécité et la perte de l’œil. L’AK nécessite souvent une ou plusieurs transplantations de cornée, avec des taux de survie des greffons comparativement faibles. Les patients font état d’une douleur insupportable et d’une sensibilité extrême à la lumière, et peuvent rarement travailler ou mener une vie normale jusqu’à ce que les symptômes disparaissent, ce qui les rend traumatisés à vie. L’AK touche principalement les porteurs de lentilles de contact et est responsable de 50 % des cas de cécité dans cette population. En l’absence de traitement anti-amibien, 80,4 % des patients doivent subir une intervention chirurgicale, telle qu’une greffe de cornée thérapeutique ou une ablation de l’œil dans une cohorte historique de 56 patients.
« Aucune personne atteinte d’une maladie rare aussi dévastatrice ne doit être laissée pour compte. Cette autorisation de mise sur le marché marque le début d’un nouveau chapitre pour le traitement de la kératite à acanthamoeba (KA) et une victoire monumentale pour les patients atteints d’AK en Europe », déclare Adam Plich, fondateur et directeur général d’Avanzanite. « Nous sommes reconnaissants à nos partenaires en R&D de SIFI, aux professionnels de la santé, ainsi qu’aux patients et à leurs familles qui ont participé aux essais pour les années de dévouement et de travail acharné qui ont conduit à cet accomplissement. »
À ce jour, AKANTIOR a été fourni à plus de 200 patients dans 12 pays par le biais d’un programme de distribution de pré-autorisation. « Chez Avanzanite, nous nous engageons à soutenir un large accès à nos thérapies innovantes et nous sommes impatients de collaborer avec les autorités sanitaires locales dans 26 pays européens pour obtenir des accords d’accès durables afin que nous puissions sauver les yeux du plus grand nombre possible de patients éligibles », conclut M. Plich.
Avanzanite a obtenu les droits exclusifs de commercialisation d’AKANTIOR dans 26 pays de l’Espace économique européen et en Suisse par le biais d’un accord de licence et de fourniture avec SIFI, une société ophtalmologique internationale de premier plan dont le siège se trouve en Italie. AKANTIOR est le deuxième médicament contre les maladies rares commercialisé par Avanzanite, ce qui élargit à la fois le portefeuille et l’empreinte géographique de la société, conformément à son ambition de devenir une société mondiale spécialisée dans les maladies rares.
À PROPOS D’AKANTIOR® : AKANTIOR (polihexanide) est le premier médicament approuvé par la Commission européenne pour l’AK. Il s’agit d’un polymère anti-amibien qui a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA). Il agit sur les trophozoïtes et les kystes du protozoaire Acanthamoeba. Il est formulé à une concentration unique de 0,8 mg/ml (0,08 %), administré selon un protocole validé et standardisé, en collyre monothérapeutique, dans des récipients unidoses. Le polihexanide est également en cours de développement pour le traitement de la kératite fongique, pour lequel il a reçu l’autorisation de mise sur le marché de la FDA et de l’EMA.
À PROPOS D’AVANZANITE BIOSCIENCE : Nous pensons que tous les patients devraient bénéficier de nouveaux médicaments orphelins ou de niche, quel que soit leur lieu de résidence. Notre vision est que personne n’est laissé pour compte lorsqu’il est confronté à une maladie rare débilitante. Nous pensons également que les personnes qui ont consacré leur carrière à la recherche et au développement de nouveaux médicaments orphelins ou de niche méritent de voir leurs efforts considérables avoir un impact sur la vie des patients : le travail de ces héros ne doit pas rester vain. Nous y parvenons en acquérant, en concédant des licences ou en distribuant des médicaments approuvés ou en phase avancée de développement pour les maladies rares, en libérant leur potentiel et en les commercialisant même là où personne d’autre ne le fera. Fondée en 2022, Avanzanite a son siège à Amsterdam, aux Pays-Bas, et dispose d’une infrastructure commerciale et d’opérations techniques dans toute l’Europe. Rendez-vous sur www.avanzanite.com pour plus d’informations.
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