HAYA Therapeutics obtient la désignation Fast Track de la FDA pour HTX-001

HTX-001 fait actuellement l’objet d’un essai de phase 1a/b et est développé pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM)

LAUSANNE, Suisse & SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--HAYA Therapeutics SA, une société de biotechnologie au stade clinique pionnière dans le domaine des thérapies de précision guidées par l’ARN qui ciblent le génome régulateur afin de reprogrammer les états cellulaires à l’origine de maladies courantes, chroniques et liées à l’âge, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation Fast Track à HTX-001 pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM) symptomatique. Ce traitement expérimental, premier de sa catégorie, ciblant un ARN non codant long (ARNnc), fait actuellement l’objet d’un essai de phase 1a/b, la première cohorte ayant reçu son traitement en mai dernier.

HTX-001 est un oligonucléotide antisens différencié, susceptible de modifier le cours de la maladie, conçu pour réguler à la baisse l’expression de WISPER, un ARN non codant long spécifique au stress cardiaque qui est surexprimé dans la cardiomyopathie hypertrophique, y compris la nHCM. En ciblant WISPER dans les myofibroblastes cardiaques, HTX-001 vise à favoriser la reprogrammation précise de cet état cellulaire fibrotique et pathologique vers un phénotype sain.

« HAYA a été fondée sur la conviction que le génome régulateur offre une nouvelle voie pour aborder la biologie sous-jacente de la maladie », déclare Samir Ounzain, directeur général et cofondateur de HAYA Therapeutics. « Cette désignation réglementaire reconnaît le potentiel de HTX-001 à offrir une approche thérapeutique différenciée aux patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive. »

« Les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive recherchent des traitements qui vont au-delà de la prise en charge des symptômes. Cette désignation reflète l’urgence de proposer de meilleures options thérapeutiques », déclare Jordan Shin, directeur médical de HAYA Therapeutics. « Alors que notre essai clinique de phase 1 est déjà en cours, la désignation Fast Track nous permet de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour faire progresser HTX-001, notre traitement expérimental de précision guidé par l’ARN, conçu pour reprogrammer les fibroblastes cardiaques responsables de la maladie, ces cellules effectrices sentinelles qui favorisent la fibrose et le remodelage du myocarde. »

La désignation Fast Track de la FDA vise à accélérer le développement et l’examen des médicaments destinés à traiter des affections graves et à répondre à un besoin médical non satisfait. Cette désignation peut permettre des interactions plus fréquentes avec la FDA tout au long du processus de développement du médicament et offre potentiellement la possibilité d’une autorisation accélérée, d’un examen prioritaire et d’un examen par étapes. Cela revêt une importance particulière pour les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non cardiaque (nHCM), qui représente environ 30 à 60 % de tous les cas de cardiomyopathie hypertrophique, et pour lesquels les traitements actuels ne ciblent pas directement la pathologie fibrotique ni la dysfonction diastolique à l’origine de la maladie.

HTX-001 est un candidat-médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration américaine, l’Agence européenne des médicaments ni aucune autre autorité réglementaire. Sa sécurité et sa capacité à se traduire par un bénéfice clinique restent à établir.

À propos de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM)

La nHCM est une forme chronique de cardiopathie dans laquelle le muscle cardiaque s’épaissit et se rigidifie de manière anormale, ce qui entrave le bon fonctionnement du cœur. Elle touche environ 30 à 60 % des personnes atteintes de cardiomyopathie hypertrophique. Cette affection se caractérise par une hypertrophie du ventricule gauche, une altération de la fonction diastolique et une fibrose marquée. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans la compréhension de la biologie cellulaire sous-jacente à la nHCM, les approches thérapeutiques actuellement disponibles ne s’attaquent pas directement à la pathologie fibrotique ni au dysfonctionnement diastolique qui sont à l’origine de la maladie.

À propos de HAYA Therapeutics

HAYA Therapeutics est une société de médecine de précision au stade clinique qui développe des thérapies programmables, premières de leur catégorie, guidées par l’ARN, ciblant le génome régulateur afin de reprogrammer les états cellulaires à l’origine de la maladie. La plateforme innovante de HAYA décode la biologie causale des états cellulaires pathologiques et des ARN non codants longs (lncARN) qui les régulent, traduisant ces connaissances en candidats thérapeutiques exploitables, conçus pour s’attaquer à la maladie à sa source et restaurer la santé cellulaire. HAYA développe un vaste portefeuille de médicaments guidés par l’ARN destinés au traitement des maladies chroniques liées à l’âge.

Le principal candidat-médicament de HAYA, HTX-001, est un oligonucléotide antisens ciblant WISPER ; il fait actuellement l’objet d’une évaluation dans le cadre d’un essai clinique de phase 1, initialement dans le cadre de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (CMHno).

Le siège social de HAYA est situé au sein du campus Biopôle, dédié aux sciences de la vie, à Lausanne, en Suisse, et l’entreprise dispose également de laboratoires dans le complexe Lilly Gateway Labs, à San Diego, en Californie. Pour plus d’informations, veuillez consulter le site www.hayatx.com, et suivre HAYA sur X et LinkedIn.

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Pour HAYA Therapeutics
Tim Ingersoll
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