Présentation de l’administration de cellules T à la pointe de l’industrie chez les NHP
Présentation orale d’un système tout ARN permettant des insertions génomiques de la taille d’un exon
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--ReNAgade Therapeutics, une société exploitant le potentiel illimité des médicaments à base d’ARN, a annoncé aujourd’hui une présentation orale et sur poster mettant en évidence les données précliniques à l’appui de sa plateforme technologique complète à base d’ARN lors de la 27e réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 7 au 11 mai 2024, à Baltimore, dans le Maryland.
« Nous sommes ravis de souligner les avancées fondamentales en matière de recherche et de développement à l’ASGCT, soutenues par notre présentation de posters mettant en lumière le travail continu de ReNAgade dans la validation de nos systèmes d’administration à tropisme immunitaire basés sur les LNP chez les NHP avec de vastes applications potentielles en oncologie et dans les maladies auto-immunes », déclare Pete Smith, directeur scientifique de ReNAgade. « Notre présentation orale démontre également un système d’édition de gènes non viral, entièrement à base d’ARN, permettant l’insertion in vivo de la taille d’un exon et le redosage probable pour une plus grande spécificité et un meilleur profil de sécurité lorsqu’il est utilisé dans le cadre clinique. Ensemble, ces données prometteuses constituent une nouvelle étape importante dans nos efforts visant à innover au-delà des limites actuelles de la médecine à base d’ARN. »
Points clés des résumés :
- Utilisation d’une approche de criblage systématique par code-barres pour évaluer et identifier des nanoparticules lipidiques artificielles (LNP) à partir d’une bibliothèque de plus de 200 LNP couvrant de multiples classes structurelles et chimiquement distinctes de lipides ionisables, auxiliaires, structurels et hydrophiles. Le candidat LNP principal a démontré une efficacité d’administration de ~60 % dans les cellules T spléniques totales et de ~80 % dans les cellules T du sang périphérique dans des modèles de primates non humains.
- Amélioration de l’insertion de cibles médiée par le retron grâce à une combinaison d’ingénierie de la transcriptase inverse (RT) du retron, de minimisation des ARN non codants (ARNnc), de modification chimique et de manipulation de la réparation dépendante de l’homologie. La combinaison de l’optimisation du système retron et de l’ingénierie de l’ARN non codant a conduit à une insertion de 305 paires de bases deux fois plus élevée et à une efficacité d’édition d’environ 40 % dans les cellules souches hématopoïétiques.
Détails de la présentation à la réunion annuelle de l’ASGCT :
- TITRE : « Insertion génomique de la taille d’un exon médiée par Retron à l’aide d’un système tout ARN »
TITRE DE LA SESSION : Nouvelles technologies pour le ciblage et la correction des gènes
TYPE DE PRÉSENTATION : Oral
NUMÉRO DE RÉSUMÉ : 14
PRÉSENTATEUR : Inna Shcherbakova, directrice principale de la plateforme chez ReNAgade Therapeutics
DATE ET HEURE : Mardi 7 mai 2024, de 14h15 à 15h30, heure de l’Est
- TITRE : « Nouvelle libération d’ARNm à partir de LNP sous tropisme immunitaire chez les primates non humains »
TITRE DE LA SESSION : Posters du mercredi : Autres modes d’administration non viraux
TYPE DE PRÉSENTATION : Poster
NUMÉRO DE RÉSUMÉ : 749
PRÉSENTATEUR : Juliet Crabtree, scientifique principale associée chez ReNAgade Therapeutics
DATE ET HEURE : Mercredi 8 mai 2024, à 12h00, heure de l’Est
À propos de ReNAgade Therapeutics
La raison d'être de ReNAgade est de libérer le potentiel des médicaments basés sur l'ARN pour traiter les maladies où que ce soit dans le corps. Nous associons nos nouvelles plateformes d'administration de l'ARN avec une plateforme complète de l'ARN permettant un système tout ARN pour le codage, l'édition et l'insertion de gènes afin de développer de nouveaux médicaments.
Nous avons assemblé une équipe possédant une solide expertise dans le domaine de l'ARN et de l'administration pour accélérer l'avenir de la médecine et développer des médicaments à ARN révolutionnaires.
ReNAgade Therapeutics : RNA sans limites
Pour plus d’informations sur l’entreprise, ses technologies et ses dirigeants, rendez-vous sur www.renagadetx.com .
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