LEYDE, Pays-Bas--(BUSINESS WIRE)--Azafaros a annoncé que les données de l’étude RAINBOW de phase 2 en double aveugle et contrôlée par placebo portant sur son principal actif, le nizubaglustat, chez des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) ou de gangliosidose GM2, ont été présentées à la conférence annuelle de la Société pour l’étude des erreurs innées du métabolisme (SSIEM) à Porto, au Portugal.
Les résultats de la première partie de l’étude, conçue pour déterminer l’innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du nizubaglustat, principal actif de la Société, ont démontré que le composé possède un profil d’innocuité positif et qu’il a été bien toléré par les 13 participants à l’étude.
Tous les patients participent maintenant à la phase d’extension de l’essai, où les données initiales en aveugle sur 10 patients ont montré que les scores SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) se sont améliorés ou stabilisés chez 8 d’entre eux. De plus, une réduction de la fréquence des crises a été observée chez les participants qui connaissaient des crises quotidiennes avant leur participation à l’étude.
Les données de l’étude RAINBOW seront utilisées pour déterminer la dose cible des études pivots de phase 3 prévues par Azafaros, qui devraient être lancées en 2025.
Lors de la conférence, Azafaros a également présenté les données de suivi sur 12 mois de l’essai PRONTO mené par la Société, une étude d’histoire naturelle des gangliosidoses GM1 et GM2 infantiles/juvéniles tardives.
PRONTO, la plus vaste étude prospective d’histoire naturelle de ces deux maladies rares, fournit des informations précieuses pour le développement ultérieur du nizubaglustat pour le traitement de la GM1 et de la GM2 et pour la communauté de la recherche sur les gangliosidoses en général.
Le Dr Stefano Portolano , PDG d’Azafaros, a déclaré : « Les résultats de l’essai RAINBOW démontrent le profil d’innocuité positif du nizubaglustat et font ressortir de premières tendances encourageantes en matière d’efficacité de ce composé. Nous sommes très heureux de l’opportunité que nous donne la conférence annuelle SSIEM de discuter de ces données avec la communauté scientifique et pensons que notre composé représente une nouvelle solution potentielle pour les patients atteints de troubles rares du stockage lysosomal avec atteinte neurologique et pour lesquels il existe un fort besoin thérapeutique non satisfait. Nous avons hâte d’utiliser les informations fournies par les résultats de RAINBOW et PRONTO pour maintenir la forte dynamique de notre programme clinique et passer l’année prochaine aux essais pivots du composé. »
Azafaros remercie les patients et leurs familles pour leur participation à l’étude RAINBOW.
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À propos de l’étude RAINBOW
L’essai RAINBOW est une étude clinique de phase 2 conçue pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’AZ-3102 (nizubaglustat) chez les patients atteints des maladies GM2 et Niemann-Pick de type C (NPC). Menée sur trois sites au Brésil, l’étude impliquait 13 patients âgés de plus de 12 ans. Dans la première partie de l’étude, les patients ont été randomisés pour recevoir soit une dose élevée, soit une faible dose de nizubaglustat ou un placebo. Tous les patients ont participé à la deuxième partie de l’étude où ils sont randomisés pour recevoir du nizubaglustat à dose élevée ou faible pendant 52 semaines.
À propos de l’étude PRONTO
L’étude PRONTO est une étude prospective d’histoire naturelle conçue pour évaluer la progression des troubles neurologiques dans les gangliosidoses GM1 et GM2 tardives et juvéniles. L’étude inclut des participants atteints d’une forme infantile tardive/juvénile avec diagnostic génétique et âgés de 2 à 20 ans. L’objectif principal de l’étude était de fournir une compréhension et des informations sur la progression de la maladie au moyen d’échelles cliniques, de questionnaires à remplir par les soignants et de l’actigraphie. Au total, 30 participants ont été recrutés dans 6 pays et des données de suivi sur au moins 12 mois ont été collectées sur 21 participants.
À propos du nizubaglustat
Le nizubaglustat est une petite molécule d’azasucre à administrer par voie orale et pénétrant dans le cerveau, à double mode d’action unique, développée en tant que traitement potentiel des troubles rares du stockage lysosomal avec atteinte neurologique, notamment les gangliosidoses GM1 et GM2 et la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).
Le nizubaglustat a obtenu les désignations et les soutiens suivants :
Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis
Rare Pediatric Disease Designations (RPDD) : désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement des gangliosidoses GM1 et GM2 et la NPC.
Orphan Drug Designations (ODD) : statut de médicament orphelin pour la gangliosidose GM2 (maladies de Sandhoff et de Tay-Sachs Diseases) et la NPC.
IND Clearance and Fast Track Designation : autorisation de nouveau médicament expérimental et procédure accélérée pour les gangliosidoses GM1/ GM2 et la NPC
Agence européenne des médicaments (EMA)
Orphan Medicinal Product Designation (OMPD) : médicament désigné comme médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose GM2.
Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni
Innovation Passport pour le traitement des gangliosidoses GM1 et GM2.
À propos des gangliosidoses GM1 et GM2
La gangliosidose GM1 et la gangliosidose GM2 (maladie de Tay-Sachs et maladie de Sandhoff) sont des troubles du stockage lysosomal provoqués par une accumulation de gangliosides GM1 ou GM2 respectivement dans le système nerveux central (SNC), qui entraîne une déficience neurologique progressive et grave et une mort prématurée. Ces maladies touchent principalement les nourrissons et les enfants, et aucun traitement modificateur de la maladie n’est actuellement disponible.
À propos de la maladie de Niemann-Pick Disease type C (NPC)
La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est un trouble neurologique caractérisé par un stockage lysosomal progressif et limitant la durée de vie. Elle est provoquée par des mutations du gène NPC1 ou NPC2 et un trafic endosomal-lysosomal aberrant conduisant à l’accumulation de divers lipides, notamment de gangliosides dans le SNC. L’apparition de la maladie peut survenir tout au long de la vie, de la période prénatale jusqu’à l’âge adulte.
À propos d’Azafaros
Azafaros est une société de stade clinique fondée en 2018 par des scientifiques possédant une compréhension approfondie des mécanismes des maladies génétiques rares et qui s’appuient sur les découvertes faites par des scientifiques de l’Université de Leyde et de l’UMC d’Amsterdam. Dirigée par une équipe d’experts du secteur hautement expérimentés, Azafaros a pour objectif de constituer un portefeuille de thérapies modificatrices de la maladie afin d’offrir de nouvelles options de traitement aux patients et à leurs familles. L’équipe d’Azafaros s’efforce d’apporter rapidement de nouveaux médicaments aux patients atteints de maladies rares. La Société est soutenue par un syndicat d’investisseurs de premier plan, dont Forbion, BioGeneration Ventures (BGV), BioMedPartners, Asahi Kasei Pharma Ventures et Schroders Capital.
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