AQNEURSA® (lévacétylleucine) recommandé pour une autorisation de mise sur le marché dans l’UE par le CHMP pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

• AQNEURSA^® pourrait offrir un nouveau traitement de première ligne pour les patients atteints de NPC en Europe
• La recommandation du CHMP s’appuie sur les données d’un essai pivot de phase III et d’une phase d’extension, qui montrent une amélioration rapide des symptômes, des bénéfices à long terme et des effets neuroprotecteurs modifiant l’évolution de la maladie^1,2
• La décision de la Commission européenne sera rendue plus tard dans l’année
• AQNEURSA a déjà été approuvé par la FDA américaine en septembre 2024

AUSTIN, Texas--(BUSINESS WIRE)--IntraBio Inc., une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable recommandant l’autorisation d’AQNEURSA^® (lévacétylleucine) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).

« Cet avis favorable du CHMP représente une nouvelle étape importante dans l’élargissement de l’accès à AQNEURSA pour la communauté mondiale des personnes atteintes de NPC », déclare Marc Patterson, directeur médical d’IntraBio. « Cette recommandation reflète la solidité de nos données cliniques et le potentiel d’AQNEURSA à devenir un traitement fondamental pour la NPC, offrant des avantages significatifs aux patients. Nous sommes fiers de travailler aux côtés de la communauté NPC pour offrir cette option thérapeutique tant attendue à encore plus de familles. »

La NPC est une maladie lysosomale rare et héréditaire caractérisée par une détérioration neurologique progressive, entraînant une perte de la fonction motrice, des difficultés d’élocution et de déglutition, ainsi qu’un déclin cognitif.³ La NPC touche aussi bien les enfants que les adultes, affectant considérablement leur qualité de vie et leur fonctionnement quotidien.^3,4

« Pour les familles touchées par la NPC comme la mienne, cet avis favorable apporte l’espoir tant attendu d’un traitement qui peut réellement apporter des améliorations », déclare Carmelo Fernández, président de la Fundación Niemann-Pick de España. « Nous attendons depuis des années un traitement capable d’améliorer de manière significative la vie des personnes atteintes de NPC, et l’annonce d’aujourd’hui nous rapproche un peu plus de cet objectif. »

L’avis favorable du CHMP repose sur les résultats de l’essai clinique pivot de phase III randomisé et contrôlé par placebo mené par IntraBio (IB1001-301 ; NCT05163288), qui a évalué l’impact d’AQNEURSA sur les symptômes neurologiques et le fonctionnement chez des patients pédiatriques et adultes (n = 60) présentant un diagnostic confirmé de NPC. AQNEURSA a significativement amélioré les symptômes neurologiques et les capacités fonctionnelles pour tous ses critères d’évaluation principaux et secondaires dans les 12 semaines suivant le traitement par rapport au placebo, et a été bien toléré tout au long du programme de développement.¹ L’avis du CHMP a été corroboré par les données de la phase d’extension à long terme, qui ont montré que le traitement par AQNEURSA avait des effets modificateurs de la maladie et neuroprotecteurs, contribuant à inverser la progression de la maladie au fil du temps.² Les résultats détaillés de l’essai IB1001-301 ont été publiés dans The New England Journal of Medicine en février 2024.¹

À propos d’AQNEURSA

AQNEURSA a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine le 24 septembre 2024 pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les adultes et les enfants pesant ≥ 15 kg.⁵

Depuis son autorisation aux États-Unis, AQNEURSA a été rapidement adopté comme traitement de première intention pour la NPC, avec une demande en constante augmentation.

IntraBio reste en bonne voie pour poursuivre les demandes d’autorisation réglementaires supplémentaires pour AQNEURSA en 2025 et au-delà.

L’essai pivot de phase III d’IntraBio évaluant la N-acétyl-L-leucine (lévacétylleucine) dans le traitement de l’ataxie-télangiectasie a terminé son recrutement en moins de deux mois, avec un dépassement de plus de 167 % du nombre de participants prévu. Les résultats sont attendus au T1 2026.

INFORMATIONS IMPORTANTES RELATIVES À LA SÉCURITÉ AUX ÉTATS-UNIS

Toxicité embryofœtale

• D’après les résultats d’études sur la reproduction animale, AQNEURSA peut nuire à l’embryon ou au fœtus lorsqu’il est administré pendant la grossesse. La décision de poursuivre ou d’interrompre le traitement par AQNEURSA pendant la grossesse doit tenir compte du besoin de la femme de prendre AQNEURSA, des risques potentiels liés au médicament pour le fœtus et des conséquences négatives potentielles d’une maladie maternelle non traitée.

Grossesse et allaitement

• Pour les femmes en âge de procréer, vérifiez que la patiente n’est pas enceinte avant d’instaurer un traitement par AQNEURSA. Conseillez aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement par AQNEURSA et pendant 7 jours après la dernière dose si le traitement par AQNEURSA est interrompu.
• Il n’existe aucune donnée sur la présence de lévacétylleucine ou de ses métabolites dans le lait humain ou animal ni sur les effets sur le nourrisson allaité ou sur la production de lait. Les avantages du lait maternel pour le développement et la santé doivent être pris en compte, ainsi que les besoins cliniques de la mère en AQNEURSA et les effets indésirables potentiels de la lévacétylleucine ou de l’affection maternelle sous-jacente sur le nourrisson allaité.

Effets indésirables

• Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 5 % et supérieure à celle du placebo) sont les suivants : douleurs abdominales, dysphagie, infections des voies respiratoires supérieures et vomissements.

Interactions médicamenteuses

• Évitez l’utilisation concomitante d’AQNEURSA avec la N-acétyl-DL-leucine ou la N-acétyl-D-leucine. L’énantiomère D, la N-acétyl-D-leucine, entre en compétition avec la lévacétylleucine pour l’absorption par le transporteur monocarboxylate, ce qui peut réduire l’efficacité de la lévacétylleucine.
• Surveillez plus fréquemment les effets indésirables liés au substrat P-gp en cas d’utilisation concomitante avec AQNEURSA ; AQNEURSA inhibe la P-gp ; cependant, la signification clinique de cette observation n’a pas été entièrement caractérisée.

Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES PRÉSUMÉS, contactez IntraBio Inc. au 1-833-306-9677 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou sur www.fda.gov/medwatch.

Veuillez cliquer ici pour obtenir les informations complètes sur la prescription d’AQNEURSA : https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

À propos de la maladie de Niemann-Pick de type C

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est une maladie rare (1/100 000 naissances vivantes), mortelle prématurément, autosomique récessive, liée au stockage lysosomal.⁶ La maladie se manifeste par des symptômes systémiques, psychiatriques et neurologiques, notamment une ataxie cérébelleuse. La NPC est de nature chronique et progressive et se caractérise par une dégénérescence rapide du cervelet et des principaux systèmes organiques, ce qui a un impact considérable sur la qualité de vie.^3,4,7

À propos d’IB1001-301

IB1001-301 (NCT05163288) est un essai multinational randomisé contrôlé par placebo et croisé qui évalue la sécurité et l’efficacité de l’IB1001 (AQNEURSA, lévacétylleucine) chez des patients pédiatriques et adultes atteints de NPC. Des patients âgés de 4 ans et plus ont été sélectionnés dans des sites d’essai en Australie, en Europe, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Les patients ont été évalués pendant une période de référence, puis répartis de manière aléatoire (1/1) pour recevoir IB1001 ou un placebo par voie orale pendant 12 semaines. À la fin de la période de traitement de 12 semaines, les patients ont changé de traitement et ont commencé à recevoir l’autre médicament à l’étude (IB1001 ou placebo) pendant les 12 semaines suivantes. Les patients qui ont terminé l’étude ont eu la possibilité de participer à une phase d’extension en ouvert, certains patients ayant été traités pendant plus de 5 ans.

À propos d’IntraBio

IntraBio Inc. est une société biopharmaceutique mondiale qui développe et commercialise des thérapies ciblées pour les maladies neurologiques et neurodéveloppementales rares et courantes. Les technologies de plateforme d’IntraBio sont le fruit de décennies de recherche et de collaboration avec des universités et des institutions du monde entier, et s’appuient sur l’expertise de ses fondateurs scientifiques issus de l’université d’Oxford et de l’université de Munich.

Pour plus d’informations sur IntraBio, rendez-vous sur le site Web de la société sur intrabio.com et suivez-la sur LinkedIn (@IntraBio-Inc).

Références

1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol . 2022;269(3):1651-1662

2. Patterson, Marc C., et al. "Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C." Neurology 105.1 (2025): e213589.

3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50

4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Published Dec 12, 2023. Consulté le 19 mai 2024.

5. AQNEURSA. Prescribing Information. IntraBio Inc

6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab . 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011

7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

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Cass Fields
Vice-présidente des affaires extérieures
ccfields@intrabio.com
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