- Avis favorable du CHMP basé sur l’étude MARCH de phase 3 avec une réduction hautement statistiquement pertinente (p<0,0001) de la sévérité du prurit de LIVMARLI par rapport au placebo dans tous les types de CIFP étudiés.
- L'évaluation du CHMP a conclu que LIVMARLI dans CIFP apporte un bénéfice clinique significatif par rapport au traitement approuvé existant.
- De plus, LIVMARLI a reçu un avis favorable du COMP recommandant le maintien de la désignation de médicament orphelin pour la CIFP.
- À la suite des avis du CHMP et du COMP, une décision de la Commission européenne est attendue au troisième trimestre 2024.
FOSTER CITY, Californie--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) annonce aujourd'hui que le comité européen sur les médicaments destinés aux humains (CHMP) a adopté un avis favorable pour la solution orale LIVMARLI® (maralixibat) pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) chez les patients âgés de trois mois et plus. Le CHMP a également conclu que LIVMARLI dans le traitement de la CIFP apporte un bénéfice clinique significatif sur la base d’une efficacité améliorée et d’une contribution majeure aux soins des patients par rapport au traitement approuvé existant pour la CIFP. L'avis favorable du CHMP est la recommandation scientifique à la Commission européenne pour l'autorisation de mise sur le marché en Europe.
En outre, le comité des médicaments orphelins (COMP) a également recommandé le maintien de la désignation de médicament orphelin pour LIVMARLI dans le traitement de la CIFP. L’approbation par la Commission européenne des avis du CHMP et du COMP est attendue pour le troisième trimestre 2024.
« Les avis favorables du CHMP et du COMP reconnaissent le potentiel de LIVMARLI dans le traitement des patients atteints de CIFP en Europe, soulignant les données probantes à long terme collectées dans la plus grande étude sur la CIFP sur un large éventail de types génétiques », déclare Chris Peetz, CEO, Mirum. « En outre, nous sommes ravis que, en cas d'approbation par la Commission européenne, la communauté CIFP dispose d’une option de traitement dont il a été démontré qu’elle améliore sensiblement les paramètres clés de la santé du foie à partir de l’âge de trois mois. »
Les avis du CHMP et du COMP sont basés sur les données de l’étude MARCH de phase 3, le plus grand essai randomisé mené dans le cadre de la CIFP, avec 93 patients dans un ensemble de types génétiques de CIFP, y compris CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, et le statut mutationnel non identifié.
LIVMARLI est actuellement approuvé en Europe pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG) âgés de deux mois et plus. Aux États-Unis, LIVMARLI est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de trois mois et plus et pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de CIFP âgés de cinq ans et plus. LIVMARLI est également approuvé dans d'autres régions du monde. Mirum a soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour introduire une formulation à concentration plus élevée de LIVMARLI, utilisée au cours de l'étude MARCH, afin de permettre l'extension du profil d'emploi pour les patients plus jeunes atteints de CIFP aux États-Unis plus tard cette année.
À propos de la cholestase intrahépatique familiale progressive
La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est une maladie génétique rare qui provoque une maladie hépatique progressive conduisant généralement à une insuffisance hépatique. Chez les personnes atteintes de CIFP, les cellules hépatiques sont moins capables de sécréter la bile. L'accumulation de bile qui en résulte provoque une maladie du foie chez les personnes touchées. Les signes et les symptômes de CIFP commencent généralement dans la petite enfance. Les patients souffrent de démangeaisons sévères, d'ictère, d'incapacité à croître au rythme attendu (retard de croissance staturo-pondérale) et d'une incapacité croissante du foie à fonctionner (insuffisance hépatique). On estime que la maladie affecte une naissance sur 50 000 à 100 000 naissances aux États-Unis et en Europe. Plus de six types de CIFP ont été génétiquement identifiés, tous caractérisés de la même manière par une altération du flux biliaire et une maladie hépatique progressive.
À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)
La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq ans et plus.
LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.
LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de Mirum sur le site web de la société.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel biliaire (BSEP).
Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment:
Lésion au foie. Les modifications de certains tests hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que d’habitude.
Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux). LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou plus graves que d’habitude.
Une affection appelée carence en vitamines liposolubles causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.
Renseignements posologiques pour les États-Unis
Résumé des caractéristiques du produit pour l'UE
Monographie canadienne
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à la transformation du traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois médicaments approuvés : la solution orale LIVMARLI® (maralixibat), les capsules CHOLBAM® (acide cholique) et les comprimés CHENODAL® (chénodiol).
LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de CIFP âgés de cinq ans et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).
Le projet de Mirum en phase avancée de développement comprend deux traitements expérimentaux pour des maladies hépatiques débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est évalué dans le cadre de deux études visant une homologation potentielle, y compris l’essai clinique VISTAS de phase 2b pour la cholangite sclérosante primitive et l’essai clinique VANTAGE de phase 2b pour la cholangite biliaire primitive. Enfin, CHENODAL a été évalué dans le cadre d’un essai clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les patients atteints de CTX avec des résultats positifs rapportés en 2023.
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Énoncés prospectifs
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des énoncés prospectifs au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant, entre autres, les avantages potentiels de LIVMARLI et la supériorité perçue par rapport à d’autres produits, la demande d’autorisation de mise sur le marché en cours auprès de la Commission européenne et les soumissions réglementaires prévues dans d’autres pays. Ces énoncés étant soumis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme « sera », « pourrait », « potentiel » et autres expressions similaires ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui peuvent s’avérer incorrectes ou ne jamais se matérialiser. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans s’y limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l'impact de la pandémie de COVID-19, et les autres risques décrits dans les rapports déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige. Une description plus détaillée des risques et des incertitudes figure dans le rapport annuel de Mirum sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2023 et dans ses rapports ultérieurs sur le formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées « Risk Factors », ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur le formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles à l’adresse www.sec.gov .
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
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