RHEACELL et AOP Health : partenariat stratégique mettant à disposition des thérapies innovantes contre la « maladie de l’enfant papillon » et les plaies veineuses chroniques

Ce partenariat vise à permettre aux patients ayant des besoins médicaux importants non satisfaits d’accéder à des thérapies cellulaires innovantes

HEIDELBERG, Allemagne et VIENNE--(BUSINESS WIRE)--RHEACELL, société allemande de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies à base de cellules souches, et AOP Health, leader européen des thérapies intégrées pour les maladies rares et les soins intensifs, concluent une alliance stratégique. Ce partenariat marque une étape cruciale dans la mise à disposition de thérapies innovantes pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, en particulier ceux atteints d’épidermolyse bulleuse (EB ou « maladie de l’enfant papillon ») et de plaies veineuses chroniques. Ces deux pathologies ont actuellement des options thérapeutiques limitées, ce qui a un impact important sur la vie des patients et de leurs familles. Deux nouvelles thérapies issues du pipeline de RHEACELL sont actuellement en phase 3 de développement clinique. En associant les capacités de R&D de pointe de RHEACELL à l’expertise éprouvée d’AOP Health dans la mise à disposition de thérapies pour les maladies rares aux patients en Europe, ce partenariat souligne l’engagement fort des deux sociétés à répondre à des besoins médicaux importants non satisfaits.

Avec 30 ans d’expérience et une présence croissante dans plus de 50 pays, AOP Health complète cette ambition en apportant l’expertise nécessaire pour rendre les thérapies cellulaires de RHEACELL disponibles non seulement en Europe, mais aussi au Moyen-Orient, en Afrique du Nord, en Turquie et en Israël.

Thérapie cellulaire prometteuse

Les thérapies régénératives à base de cellules gagnent en importance, en particulier pour les maladies dont les options thérapeutiques sont actuellement limitées. Depuis plus de 20 ans, RHEACELL se concentre sur la recherche et le développement de cellules dites stromales, c’est-à-dire des cellules stabilisatrices obtenues à partir de la peau de donneurs. La thérapie cellulaire de RHEACELL est seulement le deuxième produit à base de cellules stromales à recevoir une autorisation nationale de mise sur le marché de l’Institut Paul Ehrlich en Allemagne pour le traitement des plaies veineuses chroniques résistantes à la thérapie (« ulcère de jambe ») sur la base des données positives de l’essai clinique de phase 2.^{1 ; 2}

Un mécanisme d’action innovant

La thérapie cellulaire de RHEACELL est basée sur un type spécifique de cellules, les cellules stromales mésenchymateuses ABCB5+, dotées de propriétés anti-inflammatoires et immuno-modulatrices. Ces cellules représentent une nouvelle approche thérapeutique prometteuse pour l’EB et les plaies veineuses chroniques. Chez les patients atteints d’EB, cette thérapie est administrée par voie systémique et peut ainsi stimuler la cicatrisation des plaies internes et externes en rétablissant la fonction physiologique normale des tissus affectés, ce qui constitue un mécanisme d’action innovant. Cela peut conduire à une réduction du nombre de plaies existantes et aider à prévenir la formation de nouvelles plaies.³

S’appuyant sur les résultats positifs de la phase 2 et les commentaires positifs des autorités réglementaires, deux essais cliniques de phase 3 sont en cours, et une première soumission à l’EMA est déjà attendue en 2026.

Contexte :

Déclarations relatives au partenariat

« Ce partenariat marque une étape importante pour RHEACELL et la poursuite du développement de nos programmes de médicaments à base de cellules souches. Collaborer avec un partenaire établi comme AOP Health pour commercialiser nos médicaments à base de cellules stromales nous permettra d’apporter nos thérapies innovantes aux patients européens plus rapidement et plus efficacement. »
Christoph Ganss, directeur général de RHEACELL

« Notre mission est de permettre aux patients atteints de maladies rares d’accéder aux innovations thérapeutiques dont ils ont un besoin urgent. Ce partenariat avec RHEACELL, pionnier des cellules souches, nous permet d’apporter ensemble de nouvelles options thérapeutiques aux patients souffrant de plaies veineuses chroniques ou d’épidermolyse bulleuse, qui n’ont actuellement que peu ou pas d’options thérapeutiques. Nos équipes s’engagent pleinement à mettre ces traitements révolutionnaires à disposition de tous les patients concernés. »
Martin Steinhart, directeur général d’AOP Health

« Dans le traitement de l’épidermolyse bulleuse, nous disposons à ce jour de peu d’options thérapeutiques. Ce manque d’options thérapeutiques ajoute un fardeau supplémentaire aux personnes touchées. D’un point de vue médical, le concept de thérapie cellulaire régénératrice et anti-inflammatoire est une approche prometteuse. C’est pourquoi notre centre d’étude participe à la prochaine étape majeure : les essais de phase 3. »
Johann Bauer, responsable de la recherche sur l’EB à l’EB-Haus Austria, la première clinique spécialisée au monde pour les « enfants papillons ».

« L’approche de RHEACELL, qui consiste à administrer des cellules stromales par voie systémique pour stimuler la cicatrisation interne et externe, se distingue des autres approches qui se concentrent principalement sur des applications locales sur la peau. Nous sommes ravis de suivre le développement clinique en cours. »
Rainer Riedl, fondateur et président de DEBRA Austria

À propos de l’épidermolyse bulleuse (EB)

L’EB est une maladie congénitale et actuellement incurable qui peut affecter non seulement la peau, mais aussi les organes internes. Avec environ 500 000 personnes touchées dans le monde⁴, l’EB est une maladie rare qui affecte gravement la qualité de vie des patients. Dans cette maladie génétique, la peau est aussi fragile qu’une aile de papillon. Le moindre stress ou frottement mécanique peut provoquer des cloques et des plaies chroniques douloureuses.

L’association de patients DEBRA décrit l’EB comme « la pire maladie dont vous n’avez jamais entendu parler ». DEBRA a été fondée en 1995 en tant qu’association de patients par des patients, familles et médecins dans le but de faciliter les échanges et d’apporter un soutien aux personnes vivant avec l’EB. L’une des principales initiatives de DEBRA Austria est l’EB-Haus Austria, située sur le campus de l’hôpital universitaire de Salzbourg. Il s’agit d’un centre d’excellence pour l’épidermolyse bulleuse et de la première clinique spécialisée au monde pour les « enfants papillons ».

À propos des plaies veineuses chroniques (ulcère de jambe)

Les ulcères veineux sont des plaies chroniques résultant d’une insuffisance veineuse prolongée, qui touchent principalement les personnes âgées. Ces ulcères se développent en raison d’une mauvaise circulation sanguine dans les veines, ce qui entraîne une dégradation des tissus, en particulier dans les extrémités inférieures. Il s’agit du type d’ulcère de jambe le plus courant, représentant 60 à 80 % des cas.

À propos d’AOP Health

AOP Health est un groupe d’entreprises mondial dont les racines se trouvent en Autriche, où se trouve le siège d’AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (« AOP Health »). Depuis 1996, l’AOP Health Group se consacre au développement de solutions innovantes pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits, en particulier dans les domaines des maladies rares et de la médecine intensive. Le groupe s’est imposé au niveau international comme un pionnier des solutions thérapeutiques intégrées et opère dans le monde entier par le biais de filiales, de représentations et d’un solide réseau de partenaires. Avec sa devise « Needs. Science. Trust. », l’AOP Health Group souligne son engagement dans la recherche et le développement, ainsi que l’importance d’établir des relations avec les médecins et les groupes de défense des patients afin de s’assurer que les besoins de ces parties prenantes sont pris en compte dans tous les aspects des actions de l’entreprise. (aop-health.com)

À propos de RHEACELL

Avec plus de 20 ans d’expérience, nous sommes une société biopharmaceutique intégrée de cellules souches basée à Heidelberg, en Allemagne, qui mène actuellement deux essais d’homologation (UE, États-Unis). Nous nous concentrons sur les thérapies innovantes à base de cellules souches pour les patients souffrant de maladies immunitaires et inflammatoires graves, qui éprouvent des niveaux élevés de détresse et pour lesquels il n’existe pas de traitement adéquat à l’heure actuelle. Notre objectif est d’offrir à ces patients une option thérapeutique nouvelle et innovante. Nos cellules stromales mésenchymateuses ABCB5+, en tant que principe actif purifié, peuvent améliorer la vie de ces patients, par exemple, dans les cas d’épidermolyse bulleuse, et ont le potentiel de transformer les paradigmes de traitement de ces maladies. Notre approche ciblée de la lutte contre l’inflammation par le biais de notre thérapie exclusive à base de cellules souches permet de rétablir une fonction physiologique normale chez les personnes touchées.

¹ https://www.rheacell.com/pdf/Gebrauchs-und-Fachinformation_AMESANAR.pdf
² https://www.pei.de/SiteGlobals/Forms/Suche/Arzneimittelsuche_Formular.html
³ Kiritsi et al. Clinical trial of ABCB5-positive mesenchymal stem cells for recessive dystrophic epidermolysis bullosa. JCI Insight 2021;6:e151922
⁴ Rashidghamat, E. et al (2017). Persistent and rare diseases research. 2017; 6(1):6-20. DOI: 10.5582/irdr.2017.01005

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