Cette publication démontre que le produit de thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson surmonte les défis les plus complexes de la bioproduction, tout en démontrant une récupération comportementale complète dans le modèle préclinique
BORDEAUX, France--(BUSINESS WIRE)--TreeFrog Therapeutics, une société biotechnologique de médecine régénérative axée sur l’utilisation de sa plateforme technologique exclusive conforme aux BPF, C-Stem™, visant à développer des thérapies cellulaires susceptibles de sauver des vies, a publié aujourd’hui un article dans Neurotherapeutics, démontrant la première bioproduction réussie d’une thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson dans un bioréacteur évolutif, qui conduit à un rétablissement comportemental complet 16 semaines après la transplantation en utilisant un format de microtissus 3D cryoconservés.
Le potentiel de la thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson est bien documenté, remontant aux études pionnières des années 1980 utilisant des greffes de cellules fœtales, et les progrès scientifiques réalisés au cours des dernières décennies donnent de grands espoirs pour l’avenir. L’émergence des cellules pluripotentes induites (iPSC) a ouvert de nouvelles voies et résolu l’un des premiers défis majeurs, celui de l’approvisionnement en cellules. De nombreux obstacles subsistent néanmoins, notamment en termes d’industrialisation, et aucune thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson n’a dépassé le stade clinique à ce jour.
« La publication d’aujourd’hui démontre comment TreeFrog Therapeutics a surmonté les défis les plus complexes pour développer un traitement réussi de la maladie de Parkinson en utilisant notre technologie de plateforme C-Stem™ et en produisant une thérapie contenant des neurones dopaminergiques matures avec un format 3D unique qui favorise la survie des cellules après la greffe avec des résultats précliniques prouvés. Nous sommes enthousiastes à l’idée de présenter cet article à la communauté scientifique et nous nous réjouissons des nombreuses discussions sur nos progrès scientifiques et de bioproduction. Je suis fier de tout le travail accompli par Nicolas Prudon, auteur principal, et ses collègues de TreeFrog », déclare Jens Schroeder, directeur médical de TreeFrog Therapeutics.
L’article publié en ligne aujourd’hui renforce le potentiel de la thérapie cellulaire de TreeFrog à surmonter plusieurs défis complexes, l’un d’entre eux étant la limitation du format. La plupart des autres thérapies cellulaires expérimentales existantes utilisent des suspensions unicellulaires qui présentent un risque élevé d’induction de la mort cellulaire par anoikis, ce qui affecte la survie et/ou la puissance du produit après la transplantation.1 Les résultats obtenus avec le format 3D unique du produit de thérapie cellulaire de TreeFrog démontrent qu’il est possible de contourner cette limitation, en protégeant les cellules plus matures et plus sensibles que sont les neurones.
La stratégie de bioproduction constitue un autre défi pour les entreprises. Alors qu’à l’heure actuelle, seules des méthodes de mise à l’échelle ont été employées, ce qui augmente le potentiel de variabilité en raison des méthodes manuelles requises, la production de C-Stem™ utilise une stratégie de mise à l’échelle avec un bioréacteur à cuve agitée améliorant la productivité et réduisant les coûts. Le système est prêt à l’échelle commerciale pour la thérapie cellulaire de la maladie de Parkinson, avec des doses pour des centaines de patients dans un bioréacteur de 10 litres.
Enfin, comme pour le traitement en aval, la cryoconservation a représenté un défi majeur dans le domaine de la thérapie cellulaire, les produits frais étant plus performants, tandis que les produits cryoconservés ont un délai d’action plus long.2 Les résultats publiés aujourd’hui démontrent que le produit cryoconservé est aussi efficace que le produit frais, sans délai d’action.
Des analyses détaillées et une discussion sur le processus de bioproduction, la caractérisation du produit et les résultats d’efficacité préclinique sont disponibles dans l’article complet, disponible ici.
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À propos de la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson est une maladie neurologique progressive qui touche plus de 10 millions de personnes dans le monde3 et dont la prévalence a doublé au cours des 25 dernières années.4 Cette maladie complexe est le résultat de la dégénérescence de neurones spécifiques produisant de la dopamine dans le cerveau. Les besoins non satisfaits sont énormes, car les traitements actuels n’apportent qu’un soulagement symptomatique et les médicaments ne parviennent pas à contrôler les symptômes dans près de 75 % des cas.5 La médecine régénérative, et en particulier la thérapie cellulaire, présente un grand potentiel, car elle peut remplacer les neurones perdus et, en fin de compte, restaurer la fonction.
À propos de C-Stem
La plateforme technologique biomimétique propriétaire C-Stem™ est basée sur une décennie de recherche réunissant la biologie des cellules souches, la biophysique et la bioproduction. Il s’agit du premier dispositif d’encapsulation cellulaire au monde conforme aux BPF, capable de générer plus de 1 000 capsules par seconde, permettant d’ensemencer des bioréacteurs jusqu’à 10 litres et de délivrer 15 milliards de cellules iPSC en un seul lot.
Mêlant microfluidique et biologie des cellules souches, la technologie C-Stem™ génère à très grande vitesse des capsules d’alginate ensemencées de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Conçues pour imiter la niche des cellules souches in vivo, les capsules permettent aux iPSC de croître de manière exponentielle en 3D et de se différencier en microtissus fonctionnels prêts à être transplantés. L’alginate est à la fois poreux et très résistant, ce qui permet aux iPSC encapsulées de se développer et de se différencier dans des bioréacteurs à grande échelle sans souffrir des contraintes de cisaillement induites par la roue. Cette technologie révolutionnaire permet de relever les défis cruciaux de l’industrie en matière d’échelle et de qualité, en plus de l’efficacité et de la sécurité des futurs produits de thérapie cellulaire.
À propos de TreeFrog Therapeutics
TreeFrog Therapeutics est une société de biotechnologie basée en France qui s’apprête à ouvrir l’accès aux thérapies cellulaires à des millions de patients. TreeFrog est unique dans son approche du développement de la thérapie cellulaire, réunissant des biophysiciens, des biologistes cellulaires et des ingénieurs en bioproduction pour relever les défis de l’industrie, à savoir produire et différencier des cellules de qualité à une échelle sans précédent et de manière rentable. Pour accomplir sa mission de thérapie cellulaire pour tous , TreeFrog exploite un modèle commercial qui comprend ses propres programmes thérapeutiques et des partenariats avec des acteurs biotechnologiques et industriels de premier plan dans d’autres domaines. Au cours des trois dernières années, la société a levé 82 millions de dollars pour faire progresser un pipeline de thérapies à base de cellules souches dans le domaine de la médecine régénérative. En 2022, la société a ouvert des centres technologiques à Boston, aux États-Unis, et à Kobe, au Japon, afin de favoriser l’adoption de la plateforme C-StemTM et d’établir des alliances stratégiques avec des acteurs universitaires, biotechnologiques et industriels de premier plan.
1 Gilmore A.P., Anoikis, Cell Death Differ, 12 (2005), pp. 1473-1477
2 Hiramatsu S., Morizane A., Kikuchi T., Doi D., Yoshida K., Takahashi J., Cryopreservation of induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurospheres for clinical application, J Park Dis., 12 (2022), pp. 871-884
3 Statistiques | Parkinson's Foundation
4 Maladie de Parkinson (who.int)
5 www.parkinsons.org.uk
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