Le VRG50635 est l’un des premiers médicaments à entrer en phase d’essais cliniques qui a été entièrement découvert et développé à l’aide d’une plateforme basée sur l’IA
SOUTH SAN FRANCISCO et BARCELONE, Espagne--(BUSINESS WIRE)--Verge Genomics, une société de biotechnologie de pointe au stade clinique, et Ferrer, une société pharmaceutique internationale de type B Corp qui se concentre de plus en plus sur les troubles neurologiques rares, ont annoncé une collaboration stratégique pour codévelopper le VRG50635, le principal médicament candidat de Verge pour le traitement des formes sporadiques et familiales de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), en Europe, en Amérique centrale et en Amérique du Sud, en Asie du Sud-Est et au Japon. Le VRG50635 est une petite molécule inhibitrice potentielle de PIKfyve, une cible thérapeutique pour la SLA, découverte dans des tissus humains malades à l’aide de CONVERGE®, la plateforme entièrement humaine de Verge basée sur l’IA.
Cette collaboration associe la technologie entièrement humaine de Verge pour la découverte de cibles et le développement de médicaments, ainsi que son leadership en matière d’innovation dans les essais cliniques, à l’expertise mondiale de Ferrer en matière de développement clinique, de fabrication et de commercialisation. Selon les termes de l’accord, Ferrer obtiendra les droits exclusifs de codéveloppement et de commercialisation du VRG50635 pour la SLA dans plusieurs régions en dehors des États-Unis d’Amérique. Verge a conservé tous les droits de développement et de commercialisation du VRG50635 pour toutes les utilisations aux États-Unis et dans tous les pays en dehors de l’accord.
« Nous sommes ravis de travailler avec Ferrer pour faire progresser le VRG50635 à travers son développement clinique et vers une commercialisation potentielle. Ferrer a une grande expérience du développement clinique et de la réglementation dans le monde entier. La société comprend également les environnements complexes et variables des payeurs et des remboursements dans les territoires où nous allons collaborer », déclare Alice Zhang, directrice générale et cofondatrice de Verge Genomics. « Ce partenariat est une nouvelle reconnaissance claire de la valeur de notre plateforme CONVERGE® et de sa capacité à mieux identifier de nouvelles cibles pour des maladies complexes qui peuvent être rapidement transposées en clinique. »
« Nous sommes heureux de nous associer à Verge Genomics, car il s’agit d’une nouvelle importante pour les personnes vivant avec la SLA, leurs familles et leurs soignants. Conformément à notre objectif d’utiliser l’entreprise pour lutter pour la justice sociale, nous renforçons notre engagement à apporter des solutions thérapeutiques transformatrices pour les personnes atteintes de maladies graves et débilitantes », déclare Mario Rovirosa, directeur général de Ferrer.
« Nous pensons que le VRG50635 représente une nouvelle approche prometteuse pour traiter cette maladie dévastatrice et nous sommes impatients de combiner nos forces pour accélérer le développement de ce traitement potentiel. Il s’agit d’un ajout très important à notre portefeuille croissant de traitements pour les maladies neurologiques rares, tout en réaffirmant notre engagement fort envers la communauté scientifique et les patients souffrant de la SLA », explique Oscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer.
Le VRG50635 est l’un des premiers médicaments candidats à entrer en clinique qui a été entièrement découvert et développé à partir d’une plateforme basée sur l’IA. Il s’agit d’un puissant inhibiteur de PIKfyve, biodisponible par voie orale, qui pourrait améliorer la survie des neurones des patients atteints de SLA et qui a montré son efficacité dans de multiples études précliniques sur des modèles de dégénérescence des motoneurones liés à la SLA1,2. Actuellement, le VRG50635 fait l’objet d’une étude de preuve de concept de phase 1B au Canada et dans plusieurs pays européens3. L’étude PoC de Verge, qui a été applaudie pour sa conception de pointe, incorpore une technologie innovante qui permet de collecter des quantités importantes de données objectives et impartiales relatives à la maladie afin d’évaluer correctement l’innocuité, la tolérabilité, la réponse à la dose pharmacologique et l’efficacité potentielle, y compris pour la modification de la maladie, dès le début du développement clinique.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie du motoneurone la plus courante, est une maladie neurodégénérative progressive des motoneurones du cerveau et de la moelle épinière, qui entraîne une paralysie progressive et la mort dans les 2 à 5 ans suivant le diagnostic. La SLA est une maladie rare dont l’étiologie est multifactorielle et dont le mécanisme pathogène précis est encore inconnu. La SLA survient généralement chez les personnes âgées de 40 à 70 ans, légèrement plus chez les hommes que chez les femmes. Elle est causée par une multitude de facteurs : 10 % de SLA familière, 90 % de SLA sporadique4.
À propos de Verge Genomics
Verge se concentre sur le développement de thérapies pour des maladies complexes dont les besoins ne sont pas satisfaits, en utilisant la génomique humaine à partir de tissus de patients malades et l’apprentissage automatique. Verge a créé une plateforme propriétaire CONVERGE® entièrement humaine, qui comprend l’une des bases de données multi-omiques de patients les plus importantes et les plus complètes du secteur. La société est dirigée par des bioinformaticiens et des développeurs de médicaments expérimentés qui font progresser avec succès des programmes thérapeutiques cliniques et précliniques dans diverses maladies, notamment la SLA et la maladie de Parkinson. Pour plus d’informations, suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.
À propos de Ferrer
Chez Ferrer, nous utilisons les affaires pour lutter pour la justice sociale et respecter les normes les plus strictes en matière de performance sociale et environnementale, de transparence et de responsabilité d’entreprise. C’est pourquoi nous sommes devenus une entreprise B Corp en 2022. Pour atteindre notre objectif, nous proposons des solutions thérapeutiques transformatrices, en nous concentrant de plus en plus sur les maladies vasculaires pulmonaires et interstitielles et sur les troubles neurologiques rares. We are Ferrer. Ferrer for good.
Références
1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325.
2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28.
3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consulté en mars 2024. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.
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