Agios, partenaire d’Avanzanite Bioscience, annonce l’avis favorable du CHMP concernant le PYRUKYND® (mitapivat) pour les adultes atteints de thalassémie

• Avanzanite a conclu un partenariat exclusif avec Agios en juin 2025 pour gérer la commercialisation du PYRUKYND en Europe
• La Commission européenne va maintenant examiner l’avis du CHMP, la décision finale étant attendue pour début 2026
• Le PYRUKYND est actuellement approuvé en Europe pour les adultes atteints d’un déficit en PK ; la thalassémie représenterait sa deuxième indication, sous réserve de l’approbation de la Commission européenne

AMSTERDAM--(BUSINESS WIRE)--Avanzanite Bioscience B.V., une société pharmaceutique européenne spécialisée dans les maladies rares, en phase commerciale et en pleine croissance, a annoncé aujourd’hui que son partenaire Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : AGIO), une société biopharmaceutique commerciale basée à Cambridge, dans le Massachusetts, spécialisée dans la fourniture de médicaments innovants pour les patients atteints de maladies rares, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable concernant la nouvelle indication de PYRUKYND® (mitapivat), un activateur oral de la pyruvate kinase (PK), chez les adultes pour le traitement de l’anémie associée à la thalassémie alpha ou bêta dépendante ou non dépendante de transfusions.

En juin 2025, Avanzanite a conclu un accord exclusif avec Agios pour commercialiser et distribuer PYRUKYND dans l’Espace économique européen, au Royaume-Uni et en Suisse.

« L’avis favorable du CHMP concernant PYRUKYND représente une étape clé vers la mise à disposition de ce traitement pour les patients adultes atteints de thalassémie, une communauté qui en a cruellement besoin », déclare Mark Bechter, vice-président principal des affaires médicales chez Avanzanite. « Nous sommes impatients de travailler avec Agios pour garantir l’accès à ce médicament aux patients à travers l’Europe, dans l’attente de l’approbation de la Commission européenne », ajoute-t-il.

L’avis favorable du CHMP repose sur les résultats des essais cliniques de phase 3 ENERGIZE-T et ENERGIZE, menés à l’échelle mondiale, randomisés en double aveugle et contrôlés par placebo, chez des adultes atteints respectivement de thalassémie alpha ou bêta dépendante ou non dépendante de transfusions. La Commission européenne va maintenant examiner l’avis du CHMP, et Agios a indiqué que la décision finale est attendue pour début 2026.

À propos de la thalassémie

La thalassémie est une maladie sanguine héréditaire rare qui affecte la production d’hémoglobine, la protéine des globules rouges responsable du transport de l’oxygène dans l’organisme. La maladie est classée en deux types principaux : l’alpha-thalassémie et la bêta-thalassémie, selon la chaîne globine de l’hémoglobine qui est affectée. En perturbant la production d’hémoglobine, la thalassémie réduit le nombre de globules rouges en circulation et raccourcit leur durée de vie, ce qui entraîne une anémie, de la fatigue et des complications graves.

Certaines personnes atteintes de thalassémie ont besoin de transfusions régulières (classées comme thalassémie dépendante de transfusion), tandis que d’autres n’en ont besoin que de manière intermittente (classées comme thalassémie non dépendante de transfusion). Tous les patients atteints de thalassémie souffrent d’un fardeau important lié à la maladie, notamment des comorbidités, une qualité de vie réduite et une espérance de vie raccourcie.

À propos d’ENERGIZE et d’ENERGIZE-T

ENERGIZE (NCT04770753) et ENERGIZE-T (NCT04770779) sont des essais cliniques de phase 3 randomisés en double aveugle contrôlés par placebo, menés à l’échelle mondiale, qui évaluent l’efficacité et la sécurité d’emploi du mitapivat chez les adultes atteints de thalassémie alpha ou bêta.

L’essai ENERGIZE a randomisé 194 patients non dépendants de transfusions sanguines dans un rapport 2/1 pour recevoir soit 100 mg de mitapivat deux fois par jour, soit un placebo. Le critère d’évaluation principal était la proportion de patients ayant obtenu une réponse hémoglobinique, définie comme une augmentation ≥ 1,0 g/dL de la concentration moyenne d’hémoglobine entre la semaine 12 et la semaine 24 par rapport à la valeur initiale. Les critères d’évaluation secondaires clés comprenaient les changements par rapport à la valeur initiale des scores FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) et de la concentration moyenne d’hémoglobine entre la semaine 12 et la semaine 24. L’étude a également évalué la sécurité et la tolérance.

L’essai ENERGIZE-T a randomisé 258 patients dépendants de transfusions sanguines dans un rapport 2/1 pour recevoir soit 100 mg de mitapivat deux fois par jour, soit un placebo. Le critère d’évaluation principal était la proportion de patients ayant obtenu une réponse en termes de réduction des transfusions (TRR), définie comme une réduction ≥ 50 % des unités de globules rouges transfusées (GR) avec une réduction ≥ 2 unités de GR transfusées au cours de toute période continue de 12 semaines jusqu’à la semaine 48. Plusieurs mesures supplémentaires de réduction des transfusions ont été incluses comme critères d’évaluation secondaires clés, et l’indépendance transfusionnelle était un critère d’évaluation secondaire. L’étude a également évalué la sécurité et la tolérance.

À propos d'Avanzanite Bioscience

Avanzanite redéfinit le lancement des médicaments destinés au traitement des maladies rares en Europe. Fondée en 2022 et basée à Amsterdam, aux Pays-Bas, la société s’associe à des innovateurs biotechnologiques afin d’exploiter toute la valeur commerciale des médicaments orphelins à l’échelle du continent. Grâce à notre expertise approfondie en matière d’accès au marché, nous naviguons dans le paysage complexe de l’Europe comme des maîtres des échecs, en veillant à ce qu’aucun patient ne soit laissé pour compte tout en offrant un impact mesurable et des opportunités de croissance à nos partenaires.

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