Chiesi Global Rare Diseases octroie des subventions de recherche visant à faire progresser l’innovation dans le domaine des maladies lysosomales

PARME, Italie--(BUSINESS WIRE)--Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale de Chiesi Group créée pour proposer des solutions innovantes aux personnes atteintes de maladies rares, a annoncé aujourd’hui les lauréats de son programme de subventions de recherche « Find For Rare ». Cette initiative de bourses de recherche évaluée de manière indépendante et dirigée par des experts vise à améliorer les soins et la prise en charge des patients en récompensant la recherche innovante dans trois maladies lysosomales : la maladie de Fabry, l’alpha-mannosidose et la cystinose.

Les projets sélectionnés ont démontré un potentiel significatif pour répondre aux besoins non satisfaits au sein de ces communautés rares. Les lauréats sont les suivants :

• Maladie de Fabry : Mitra Tavakoli, Université d’Exeter, Exeter, Royaume-Uni, pour son projet « FAB-PAIN : Precise phenotyping of neuropathy using a range of novel biomarkers in Fabry Disease »
  • Vue d’ensemble du projet : ce projet vise à explorer une série de nouveaux biomarqueurs afin de mieux comprendre les voies de la douleur et sa physiopathologie dans la maladie de Fabry. Les résultats pourraient conduire au développement d’une gamme de nouveaux biomarqueurs neuropathiques, faisant progresser la compréhension des mécanismes de la maladie et facilitant la création d’outils diagnostiques et d’interventions thérapeutiques.
• Alpha-mannosidose : Margarita Dinamarca, Université de Bâle, Bâle, Suisse, pour son projet « Investigating brain endothelial dysfunction in alpha-mannosidosis »
  • Vue d’ensemble du projet : cette étude est importante pour sa double contribution : elle permet de comprendre les mécanismes par lesquels l’alpha-mannosidose perturbe la fonction des cellules endothéliales et ouvre la voie à une stratégie thérapeutique ciblée utilisant des nanotransporteurs
• Cystinose : Francesco Bellomo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Rome, Italie, pour son projet « Study of molecular mechanisms underlying the effects of ketogenic diet in cystinosis »
  • Vue d’ensemble du projet : ce projet de recherche étudie le potentiel d’un régime cétogène pour traiter la cystinose néphropathique, une maladie génétique rare entraînant une insuffisance rénale. En étudiant les effets du régime sur des modèles murins, des réductions significatives des symptômes tels que le syndrome de Fanconi, l’inflammation et la fibrose ont été observées. Le projet vise à développer un système in vitro afin d’explorer plus en détail les mécanismes moléculaires à l’origine de ces bénéfices, ce qui pourrait permettre la découverte de nouvelles options thérapeutiques.

Les candidatures ont été ouvertes le 8 août 2024 et 82 provenant de 23 pays ont été reçues. Toutes les candidatures soumises ont été évaluées par un comité directeur composé de 10 experts indépendants de premier plan dans le domaine des maladies lysosomales, qui ont reçu des honoraires pour leur participation et l’examen des projets de recherche. Les détails concernant les critères de candidature sont disponibles ici.

« La maladie de Fabry, l’alpha-mannosidose et la cystinose sont des maladies lysosomales rares et ultra-rares qui entraînent des difficultés graves, progressives et permanentes, souvent compliquées par des retards de diagnostic en raison de leur évolution complexe et progressive », déclare Enrico Piccinini , vice-président principal chargé des maladies rares pour l’UE et à l’international chez Chiesi Group. « Il est essentiel de poursuivre les recherches afin d’améliorer les diagnostics, de trouver de nouvelles options de prise en charge et d’améliorer les résultats pour les patients. La sélection de ces trois projets dans le cadre de « Find For Rare » souligne notre engagement profond à faire progresser les soins des maladies lysosomales en encourageant les innovations cruciales pour répondre aux besoins évolutifs des patients et de leurs familles. »

Chiesi a organisé une cérémonie le 18 juin 2025 à son siège social à Parme, en Italie, afin de récompenser officiellement les bénéficiaires de la subvention et leurs recherches innovantes.

« La qualité et la rigueur scientifique des propositions soumises à Find For Rare cette année étaient impressionnantes. Chaque projet sélectionné s’est distingué par son potentiel à relever les défis réels et quotidiens auxquels sont confrontés les patients et les soignants touchés par les maladies lysosomales », déclare Christina Lampe, présidente du Find For Rare Steering Committee. « En soutenant des études à la fois innovantes et axées sur les patients, ce programme contribue à accélérer la traduction de la science en un impact significatif pour les communautés touchées par les maladies rares. »

À propos de Find For Rare

La Find For Rare Research Grant Initiative a été conçue pour soutenir des projets de recherche originaux qui font progresser les connaissances dans les domaines de la maladie de Fabry, de l’alpha-mannosidose et de la cystinose. Les catégories de recherche éligibles à un financement sont les projets visant à améliorer la compréhension des facteurs affectant les maladies, de la pathogenèse à la progression, et les études sur la prise en charge clinique personnalisée des patients.

Des subventions de recherche ont été accordées à des organisations opérant dans le secteur de la santé ou de la recherche scientifique. Les propositions provenant de toutes les régions du monde à l’exception des Amériques étaient les bienvenues, et les documents de candidature devaient être rédigés en anglais.

À propos des maladies lysosomales

Les maladies lysosomales sont des erreurs innées du métabolisme qui se caractérisent par une accumulation anormale de substances dans les cellules de l’organisme en raison d’un déficit enzymatique.¹ L’accumulation de ces substances peut affecter différentes parties du corps, notamment le squelette, le système nerveux central (cerveau), les poumons, le cœur et les yeux. Bien que les connaissances cliniques aient progressé, il serait utile de mener davantage de recherches sur les maladies lysosomales.¹

À propos de Chiesi Group

Chiesi est un groupe biopharmaceutique international axé sur la recherche qui développe et commercialise des solutions thérapeutiques innovantes dans les domaines de la santé respiratoire, des maladies rares et des soins spécialisés. La mission de l’entreprise est d’améliorer la qualité de vie des personnes et d’agir de manière responsable envers la communauté et l’environnement.

En adoptant la forme juridique de Benefit Corporation en Italie, aux États-Unis, en France et en Colombie, l’engagement de Chiesi à créer de la valeur partagée pour la société dans son ensemble est juridiquement contraignant et au cœur du processus décisionnel à l’échelle de l’entreprise. Certifiée B Corp depuis 2019, Chiesi fait partie d’une communauté mondiale d’entreprises qui répondent à des normes élevées en matière d’impact social et environnemental. La société vise à atteindre la neutralité carbone en termes de gaz à effet de serre (GES) d’ici 2035.

Forte de 90 ans d’expérience, Chiesi a son siège à Parme (Italie), compte 31 filiales dans le monde entier et emploie plus de 7 500 personnes. Le centre de recherche et développement du groupe à Parme travaille en collaboration avec six autres centres de R&D importants en France, aux États-Unis, au Canada, en Chine, au Royaume-Uni et en Suède.

À propos de Chiesi Global Rare Diseases

Chiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale de Chiesi Group créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes atteintes de maladies rares. En tant qu’entreprise familiale, Chiesi Group s’efforce de créer un monde où il est courant de disposer d’un traitement pour toutes les maladies et agit comme une force au service du bien, de la société et de la planète. L’objectif de l’unité Global Rare Diseases est de garantir l’égalité d’accès afin que le plus grand nombre possible de personnes puisse mener une vie épanouissante. L’unité collabore avec la communauté des maladies rares à travers le monde afin de donner la parole aux personnes défavorisées dans le système de santé.

UK-CHI-2500657 Juin 2025

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Médias Chiesi Global Rare Diseases
Sky Striar
LifeSci Communications
sstriar@lifescicomms.com