Ferrer achève le recrutement de 220 patients pour l’étude PROSPER, un essai clinique de phase II sur la paralysie supranucléaire progressive (PSP), avec deux mois d’avance sur le calendrier prévu

• Il s’agit d’un essai clinique de phase II randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du FNP-223 (formulation orale) dans le ralentissement de la progression de la paralysie supranucléaire progressive (PSP)
• L’étude est menée dans 44 centres situés dans l’Union européenne, au Royaume-Uni et aux États-Unis
• Cette étude renforce l’engagement de Ferrer dans la recherche et le développement de solutions thérapeutiques transformatrices pour les personnes atteintes de maladies neurologiques rares

BARCELONE, Espagne--(BUSINESS WIRE)--La société pharmaceutique internationale espagnole Ferrer a annoncé la fin du recrutement des patients pour l’étude PROSPER, un essai clinique de phase II visant à évaluer l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du FNP-223, un inhibiteur puissant et sélectif de l’enzyme OGA, disponible par voie orale, sous licence d’Asceneuron, destiné à ralentir la progression de la paralysie supranucléaire progressive (PSP)¹.

La PSP est une maladie neurodégénérative rare, à progression rapide et finalement mortelle². À ce jour, aucun traitement modificateur de la maladie n’a été approuvé pour la PSP.

L’étude PROSPER est un essai randomisé en double aveugle et contrôlé par placebo³ qui a réussi à recruter le nombre prévu de 220 participants atteints de PSP en seulement 14 mois, franchissant cette étape importante le 6 octobre, deux mois avant la date prévue. Au total, 44 centres répartis dans l’Union européenne, au Royaume-Uni et aux États-Unis participent à cette étude. Le protocole de l’étude comprend une période de sélection de six semaines, suivie d’un traitement de 52 semaines avec le FNP-223 ou un placebo, puis d’une période de suivi de quatre semaines après la fin du traitement³.

L’étude se concentre sur les participants atteints d’une paralysie supranucléaire progressive à un stade précoce (PSP-RS), une phase critique au cours de laquelle une intervention précoce peut avoir le plus grand impact sur le ralentissement de la progression de la maladie. L’identification de la maladie à ce stade représente un défi important en raison de sa progression rapide et de la complexité du diagnostic, ce qui rend la réalisation de cette étape importante du recrutement avant la date prévue encore plus significative.

Günter Höglinger, de l’université Ludwig-Maximilian de Munich, chercheur principal et coordinateur de l’étude PROSPER, déclare : « Je suis profondément reconnaissant aux patients, à leurs soignants et aux équipes dévouées de nos centres universitaires pour leur engagement exceptionnel, qui nous a permis d’atteindre si rapidement cette étape importante. Ensemble, nous progressons de manière significative vers la réponse à une question scientifique cruciale : le rôle de l’inhibition de l’OGA dans la PSP. Nos efforts communs nous rapprochent du développement de solutions susceptibles d’améliorer véritablement la vie des patients. »

Selon Kristophe Diaz, directeur général de CurePSP, « Réussir à recruter tous les participants à un essai clinique sur la PSP n’est pas une mince affaire, et le succès de Ferrer avec l’étude PROSPER est une étape importante tant sur le plan scientifique qu’humain. Derrière ces progrès se cachent des patients et des familles qui ont choisi de transformer leur espoir en action, et leur participation accélère l’ensemble de l’écosystème vers des traitements significatifs pour la PSP. Pour notre communauté, chaque étape comme celle-ci nous rapproche d’un changement durable. »

Oscar Pérez, directeur scientifique chez Ferrer, déclare : « L’achèvement précoce du recrutement marque une étape clé dans l’engagement de Ferrer à accélérer les programmes de recherche clinique pour les maladies complexes et rares telles que la PSP. Conformément à notre objectif d’utiliser notre activité pour lutter en faveur de la justice sociale, nous espérons apporter une solution potentielle qui transformera la vie des personnes touchées par cette maladie et de leur entourage. Nous sommes profondément reconnaissants aux patients, aux familles, aux soignants, aux chercheurs et aux associations de patients pour leur confiance et leur soutien, sans lesquels cette étape importante n’aurait pas été possible. »

Ferrer a également intégré les commentaires des patients, des soignants et des professionnels de santé dans la conception de l’étude PROSPER, dans le but d’adapter la recherche clinique aux besoins réels des participants, d’améliorer leur expérience et de garantir une recherche clinique plus efficace.

L’engagement de Ferrer en faveur de la recherche

Ferrer est une entreprise internationale basée à Barcelone, fortement engagée dans la recherche et le développement de thérapies innovantes dans des domaines où les besoins médicaux sont importants, tels que les maladies neurologiques rares et les maladies vasculaires et interstitielles pulmonaires. L’entreprise se concentre sur des développements cliniques complexes et mondiaux, faisant progresser des projets à travers plusieurs étapes de recherche.

Avec des études telles que PROSPER, Ferrer renforce sa mission de générer un impact social positif en développant des solutions transformatrices pour des maladies graves et peu fréquentes qui ne disposent actuellement d’aucun traitement approuvé ou disponible.

À propos de la PSP

La paralysie supranucléaire progressive (PSP) est une maladie neurodégénérative rare qui touche principalement les personnes de plus de 60 ans et qui progresse rapidement, entraînant une invalidité sévère.

La PSP est une tauopathie primaire causée par l’accumulation anormale de la protéine tau dans les zones du cerveau qui contrôlent le mouvement et la cognition, en particulier dans les régions sous-corticales et le tronc cérébral^4,5. Cette accumulation endommage les cellules nerveuses et perturbe le fonctionnement du cerveau, entraînant des symptômes tels que perte d’équilibre, difficulté à parler ou à avaler, mouvements oculaires anormaux et troubles cognitifs ou de l’humeur⁶.

Bien que la PSP soit rare, touchant entre 5,8 et 6,5 personnes pour 100 000⁷, son impact est profond : la perte d’autonomie survient généralement en quelques années⁷ et l’espérance de vie moyenne après le diagnostic varie de 6 à 9 ans. Les cas génétiques sont rares⁸, bien que plus de dix gènes associés aient été identifiés, les mutations du gène MAPT constituant le principal facteur de risque⁹. Le rôle potentiel des facteurs environnementaux, tels que l’exposition à des toxines ou à des agents infectieux, fait également l’objet d’études⁷.

À propos de Ferrer

Chez Ferrer, nous utilisons notre activité pour lutter en faveur de la justice sociale. Depuis longtemps, nous sommes une entreprise qui cherche à faire les choses différemment ; au lieu de maximiser les rendements pour les actionnaires, nous réinvestissons une grande partie de nos bénéfices dans des initiatives qui redonnent à la société. Là où ils ont besoin d’être. Nous allons au-delà de la conformité et sommes guidés par les normes les plus élevées en matière de durabilité, d’éthique et d’intégrité. À ce titre, nous sommes l’entreprise pharmaceutique B Corp la mieux notée au monde.

Fondée à Barcelone en 1959, Ferrer propose des solutions transformatrices pour les maladies mortelles dans plus d’une centaine de pays. Conformément à notre objectif, nous nous concentrons de plus en plus sur les maladies pulmonaires vasculaires et interstitielles et les maladies neurologiques rares. Notre équipe de 1 800 personnes est animée par une conviction claire : notre activité n’est pas une fin en soi, mais un moyen de changer des vies.

We are Ferrer. Ferrer for good.
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Références :

1. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 2022 Mar 31. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
2. Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017;32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Updated 2023 Mar 27]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 Jan. Disponible sur : www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Consulté en : août 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552–563
3. ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consulté le 01/10/2025
4. Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
5. Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; start date unknown [last updated date unknown; cited 23 Apr 2025]. Disponible sur : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.
7. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
8. Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
9. Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.

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