Le programme de Dompé dans le domaine de la NAION sélectionné pour le programme national prioritaire du commissaire de la FDA

• Dompé est l’un des neuf bénéficiaires sélectionnés et le seul dans le domaine ophtalmologique, cette sélection mettant en lumière l’engagement de Dompé à accélérer l’innovation et à fournir des traitements révolutionnaires aux patients qui en ont un besoin urgent.
• Grâce à cette sélection, Dompé reçoit un bon qui réduit la durée d’examen de la demande de commercialisation de 10 à 12 mois à seulement 1 à 2 mois.
• Dompé prévoit d’utiliser ce bon pour sa demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) d’une forme intranasale du facteur de croissance nerveux (Cenegermin-bkbj) pour le traitement de la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION).
• La plateforme intranasale NGF de Dompé s’appuie sur la découverte, récompensée par le prix Nobel, de la neurobiologiste Rita Levi-Montalcini et du biochimiste Stanley Cohen.

MILAN & SAN MATEO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Dompé, une société biopharmaceutique de premier plan implantée en Italie et aux États-Unis, a annoncé aujourd’hui avoir été sélectionnée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour participer au programme Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV). Grâce à cette sélection, Dompé s’est vu attribuer un bon lui permettant de bénéficier d’un délai d’examen considérablement raccourci pour sa demande de mise sur le marché et d’une collaboration renforcée avec la FDA. Dompé a l’intention d’utiliser ce bon pour la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) d’une formulation intranasale du facteur de croissance nerveux (Cenegermin-bkbj) pour le traitement de la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION). L’administration intranasale du NGF est une approche novatrice, brevetée par Dompé, qui offre une méthode d’administration non invasive.

« Le CNPV représente un levier stratégique pour accélérer l’accès à des thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits, comme la NAION », déclare Sergio Dompé, président exécutif de Dompé. « Forts de notre réussite pionnière avec Oxervate, le premier traitement à base de NGF approuvé pour la kératite neurotrophique en 2018, nous développons actuellement une nouvelle formulation intranasale de NGF (Cenegermin-bkbj) afin de contourner la barrière hématoencéphalique et de redéfinir les possibilités en neuro-ophtalmologie. »

La NAION désigne une perte de flux sanguin vers le nerf optique qui entraîne une perte soudaine de la vision, survenant généralement de manière spontanée. On recense environ 6 000 nouveaux cas par an aux États-Unis, et ce nombre est en augmentation en raison du vieillissement de la population et de la prévalence croissante de facteurs de risque tels que le diabète, l’hypertension et d’autres troubles liés à l’obésité, comme l’apnée du sommeil. Jusqu’à trois patients sur quatre souffrent d’une déficience visuelle importante, et environ un patient sur dix souffre d’une perte de vision profonde et d’une cécité légale.¹

Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour inverser la perte de vision ou prévenir son aggravation chez les patients atteints de NAION.

« La NAION, fortement associée à l’obésité, aux maladies cardiovasculaires et au vieillissement de la population, est la neuropathie optique aiguë la plus courante chez les personnes de plus de 50 ans et peut entraîner une perte de vision grave et permanente », déclare Ahmed Enayetallah, directeur du développement chez Dompé. « Compte tenu de ce besoin non satisfait, nous sommes ravis de pouvoir accélérer son développement et d’apporter plus rapidement des solutions potentielles aux patients grâce au bon CNPV. »

Dompé développe un NGF intranasal dans le but de préserver et d’améliorer la fonction visuelle chez les patients atteints d’une perte de vision secondaire à une NAION. Un programme d’essais pivots en vue de l’enregistrement est prévu dans plus de 130 sites répartis dans 16 pays.

À propos de Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. est une société biopharmaceutique privée d’envergure mondiale qui s’est donné pour mission d’exploiter tout le potentiel du facteur de croissance nerveuse (NGF) au profit des patients. Première société à avoir mis en évidence le potentiel thérapeutique du NGF, Dompé a développé le premier traitement à base de NGF approuvé par la FDA. Aujourd’hui, notre pipeline clinique reflète notre engagement à redéfinir les traitements dans les domaines ophtalmologique, neurologique et de la douleur. Forts de 130 ans d’indépendance, nous relevons le défi visant à transformer notre science et notre entreprise en proposant des traitements de première classe, modifiant le cours de la maladie, grâce au NGF et à d’autres molécules révolutionnaires, afin d’aider les personnes à améliorer leur vue, à soutenir leur rétablissement neurologique et à gérer efficacement la douleur. Aujourd’hui, Dompé emploie plus de 950 personnes dans le monde entier et dispose d’un centre d’opérations commerciales aux États-Unis, dans la région de la baie de San Francisco.

Pour en savoir plus, rendez-vous sur https://www.dompe.com/us/.

À propos du facteur de croissance nerveuse (NGF)
Le facteur de croissance nerveuse (NGF) est une neurotrophine, membre d’une famille de protéines essentielles à la croissance, au maintien et à la survie des neurones, qui présente un large potentiel thérapeutique. Le NGF a été découvert par la neurobiologiste italienne Rita Levi-Montalcini et le biochimiste américain Stanley Cohen, qui ont remporté le prix Nobel de physiologie ou médecine en 1986. Dans leurs recherches, les docteurs Levi-Montalcini et Cohen ont découvert que le NGF joue un rôle crucial dans la prolifération, la différenciation et la survie des neurones sympathiques et sensoriels. Dompé est la première entreprise à exploiter le potentiel thérapeutique du NGF, s’appuyant sur une découverte récompensée par le prix Nobel pour mettre au point un traitement révolutionnaire contre une maladie oculaire neurotrophique rare.

À propos de la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION)
Les neuropathies optiques sont des troubles causés par des lésions du nerf optique, qui perturbent les signaux visuels transmis de la rétine au cerveau en raison d’une blessure, d’une inflammation, d’une mauvaise circulation sanguine ou de facteurs génétiques et dégénératifs. Il en résulte une perte progressive ou soudaine de la vision, qui affecte souvent la vision centrale ou périphérique, la discrimination des couleurs et, dans les cas graves, conduit à une cécité permanente. La neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION) est la cause la plus fréquente de lésion aiguë du nerf optique et de neuropathie optique chez les personnes de plus de 50 ans. Elle touche autant les hommes que les femmes, généralement à partir de 66 ans environ. Bien que sa cause exacte ne soit pas entièrement comprise, les facteurs de risque courants comprennent le diabète, l’hypertension artérielle, l’hypercholestérolémie et le tabagisme. Malgré sa fréquence et le risque de perte grave et permanente de la vision, il n’existe aucun traitement éprouvé pour améliorer les résultats visuels.

À propos du programme pilote Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a lancé le programme pilote Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) afin d’accélérer le développement et l’examen des médicaments sur ordonnance et des produits biologiques qui répondent aux priorités nationales critiques en matière de santé aux États-Unis. Annoncé en juin 2025, ce programme offre aux entreprises la possibilité de réduire les délais d’examen standard des demandes de 10 à 12 mois à seulement 1 à 2 mois grâce à un processus d’examen collaboratif et multidisciplinaire.

Les entreprises sélectionnées reçoivent un bon qui leur permet de bénéficier d’une communication améliorée avec la FDA et d’un examen continu afin de faciliter un calendrier plus rapide, tout en maintenant les normes rigoureuses de l’agence en matière de sécurité et d’efficacité. Le programme se concentre sur les thérapies transformatrices qui répondent aux principaux défis de santé publique et aux besoins médicaux importants non satisfaits.

À propos d’Oxervate
La solution ophtalmique OXERVATE^® (cenegermin-bkbj) à 0,002 % est indiquée pour le traitement de la kératite neurotrophique. Informations de sécurité importantes : les lentilles de contact, qu’elles soient thérapeutiques ou correctrices, doivent être retirées avant l’application d’OXERVATE. Les lentilles de contact peuvent être réinsérées 15 minutes après l’administration d’OXERVATE. OXERVATE peut provoquer une gêne oculaire, telle qu’une douleur oculaire, pouvant être légère à modérée. Les patients doivent contacter leur professionnel de santé si une réaction oculaire plus grave survient. L’effet indésirable le plus fréquent associé à OXERVATE (~16 %) était la douleur oculaire. Les autres effets indésirables associés à OXERVATE (1 % à 10 %) comprenaient des dépôts cornéens, une sensation de corps étranger, une hyperémie oculaire, une inflammation oculaire, une photophobie, un larmoiement et des maux de tête.

Références :

1. Dattilo M, et al. Neuroophthalmology . 2020;45(1):23-28.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contact médias :
Charlie Gould – Ruder Finn
+1 917 626 7968 / Charlie.Gould@ruderfinn.com

Guido Romeo - Directeur de la communication d’entreprise et des affaires publiques
+39 349 4154010 / guido.romeo@dompe.com