Neurenati annonce sa première réunion du Comité consultatif scientifique et clinique avec des leaders d’opinion pour faire progresser le développement de NEU-001, une cure potentielle contre la maladie de Hirschsprung

MONTRÉAL--(BUSINESS WIRE)--Neurenati, une société de biotechnologie innovante qui se consacre au développement de thérapies de pointe pour répondre à des besoins médicaux non comblés dans le domaine des maladies pédiatriques rares, est heureuse d'annoncer la tenue de sa première réunion du Comité consultatif scientifique et clinique. Cette réunion cruciale a récemment rassemblé des chirurgiens pédiatriques, des gastroentérologues et des experts de l'industrie en affaires réglementaires et en développement de médicaments pour élaborer une feuille de route stratégique et faire progresser au stade clinique NEU-001, une combinaison fixe de facteur de croissance dérivé des cellules gliales (GDNF) et de butyrate.

Le SCAB de Neurenati est composé de Dr Jacob Langer (chirurgien pédiatrique, anciennement en poste à l’Hôpital SickKids, Toronto), Dr Tomas Wester (chirurgien pédiatrique, Hôpital Universitaire Karolinska, Stockholm), Dr Anne Dariel (chirurgienne pédiatrique, Hôpital La Timone, Marseille), Dr Kattayoun Kordy (gastroentérologue pédiatrique, fondatrice et chef de la direction de Lucien Bio) et Dr Andrew Mulberg (gastroentérologue pédiatrique, ancien directeur adjoint de la division gastro-entérologie et produits liés aux erreurs congénitales, Centre d'Evaluation et de Recherche sur les Médicaments, FDA Etats-Unis).

La réunion a servi de plateforme propice au dialogue transatlantique touchant les perspectives de bénéfice thérapeutique direct, la conception des essais cliniques et les voies réglementaires pour NEU-001. La diversité de l'expertise a fourni à Neurenati des conseils utiles sur les meilleures pratiques cliniques en Amérique du Nord et en Europe, une compréhension plus approfondie du parcours du patient et, surtout, elle a confirmé le besoin urgent de faire progresser les solutions thérapeutiques pour les nouveau-nés touchés par la maladie de Hirschsprung. « La maladie de Hirschsprung est une maladie rare qui touche environ un enfant sur 5 000. Le seul traitement efficace à l'heure actuelle est une chirurgie majeure. Les travaux novateurs effectués par Neurenati pourraient révolutionner le traitement de cette maladie et potentiellement éviter la chirurgie chez ces petits enfants », a déclaré le Dr Langer. « De nouvelles options de traitement non chirurgical pour la maladie de Hirschsprung auraient un impact significatif sur la prise en charge future de ces nouveau-nés », a confirmé Dr Wester.

Pour l'avenir, Neurenati s’engage à poursuivre une collaboration étroite avec les membres de son Comité consultatif scientifique et clinique alors qu'elle se dirige vers le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique, en veillant à ce que NEU-001 réponde aux normes les plus élevées en matière d'innocuité et d'efficacité. « Nous sommes ravis d'avoir réuni un groupe aussi estimé de leaders d'opinion passionnés par l'avancement du domaine de la médecine », a déclaré Meriam Kabbaj, DPharm, PhD, Cheffe du développement chez Neurenati. « Leurs contributions seront déterminantes pour façonner l'approche de Neurenati alors que l’entreprise se prépare à la prochaine phase clinique de son programme, en mettant l'accent sur l’accès à un traitement sûr et efficace pour les patients pédiatriques qui en ont besoin ».

À propos de Neurenati

Neurenati Therapeutics est une société de biotechnologie axée sur le développement de thérapies innovantes visant à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies pédiatriques rares avec un fort engagement envers l'excellence scientifique et les approches centrées sur le patient.

Personne-ressource pour les médias :

Maxime Ranger PhD, MBA
PDG, Neurenati Thérapeutique
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