L’AGENCE EUROPÉENNE (EMA) OCTROIE LE DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN À NEU-001 DE NEURENATI POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HIRSCHSPRUNG

MONTRÉAL--(BUSINESS WIRE)--Neurenati Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie dédiée au développement de traitements innovants pour les maladies pédiatriques rares, est heureuse d'annoncer que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à NEU-001, un nouveau traitement combiné utilisant un facteur de croissance neurotrophique, pour le traitement de la maladie de Hirschsprung (MH).

Le NEU-001 est un traitement unique en son genre, administré par voie rectale, conçu pour régénérer le système nerveux entérique (SNE) chez les nouveaux-nés atteints de la MH. Son objectif principal est de rétablir une motilité gastro-intestinale normale peu après la naissance, éliminant ainsi le recours à la chirurgie de type « pull-through », la norme actuelle en matière de soins, seule disponible, qui s’avère invasive, non curative et souvent associée à des coûts élevés et à des complications postopératoires importantes.

Le programme préclinique de Neurenati visant à obtenir une autorisation IND pour le NEU-001 est actuellement en cours, et un premier essai clinique chez l'homme devrait débuter d'ici la fin 2026.

L'EMA accorde la désignation de médicament orphelin afin d'encourager le développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Cette désignation offre plusieurs avantages, notamment une assistance pour l'élaboration du protocole, une exclusivité commerciale de 10 ans après l'autorisation de mise sur le marché et des réductions de frais. Pour les médicaments orphelins destinés à un usage pédiatrique, une exclusivité commerciale supplémentaire de deux ans peut être accordée.

« Après les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare par la FDA américaine, nous sommes ravis que l'EMA ait également reconnu le potentiel du NEU-001 pour transformer la vie des patients atteints de la MH, une affection chronique invalidante et potentiellement mortelle », a déclaré le Dr Maxime Ranger, directeur général de Neurenati Thérapeutique. « Cette désignation européenne valide davantage notre approche scientifique et renforce notre engagement à faire progresser le NEU-001 dans le cadre du développement clinique. Nous pensons que le NEU-001 a le potentiel d'être un traitement curatif pour les nouveau-nés diagnostiqués avec la MH, une maladie dévastatrice pour laquelle il n'existe aucun traitement pharmacologique approuvé. Nous espérons trouver un remède, un enfant à la fois. »

À PROPOS DE NEURENATI

Neurenati Thérapeutique est une société de biotechnologie québécoise qui se consacre au développement de traitements innovants pour les maladies pédiatriques rares. Son programme phare se concentre sur la maladie de Hirschsprung (MH), une affection gastro-intestinale congénitale potentiellement mortelle causée par l'absence de cellules nerveuses dans certaines parties du tractus gastro-intestinal inférieur. Neurenati développe une thérapie combinée unique en son genre intégrant un facteur de croissance, dans le but d'éliminer le recours à la chirurgie et de minimiser les complications associées.

CONTACT MÉDIAS
Maxime Ranger, PhD MBA
Président-directeur général
Neurenati Therapeutics Inc
E: maxime@neurenati.com
T: +1.514.825.9035